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Aussichten auf Gentherapie
Ziel einer Gentherapie ist es, ein gesundes Gen in die kranken Epidermiszellen einzuschleusen und damit die Synthese eines normalen funktionellen Proteins zu induzieren. Die EB scheint ein sehr guter Kandidat für Gentherapie zu sein, weil viele betroffene Gene bekannt sind, die Keratinozyten, die die betroffenen Proteine synthetisieren, leicht erreichbar sind und die Methoden zur Keratinozytenkultur und –transplantation etabliert sind. Im Moment bleiben unter anderem folgende Fragen offen:
Wird im Körper des Patienten eine Immunreaktion gegen das neu produzierte Protein stattfinden?
Wie stabil wird die Proteinproduktion sein?
Wie können die Schleimhäute behandelt werden?
Welchen Einfluss hat das vernarbte Bindegewebe auf die therapierten Zellen?
Zur Zeit werden Gentherapie-Versuche im Tiermodell durchgeführt und lassen Hoffnung auf eine zukünftige kausale Therapie der EB zu.
Literatur
Baldeschi C, Gache Y, Rattenholl A, Bouille P, Danos O, Ortonne JP, Bruckner-Tuderman L, Meneguzzi G (2003) Genetic correction of canine dystrophic epidermolysis bullosa mediated by retroviral vectors. Hum Mol Genet 12: 1897-1905.
Mecklenbeck S, Compton SH, Mejia JE, Cervini R, Hovnanian A, Bruckner-Tuderman, Barrandon Y (2002) A microinjected COL7A-PAC vector restores synthesis of intact procollagen VII in a dystrophic epidermolysis bullosa keratinocyte cell line. Hum Gene Ther 13: 1655-1662.
